MOUNTAIN VIEW, California, /PRNewswire/ -- Edison Pharmaceuticals, Inc. recibió de la Food and Drug Administration (FDA) la designación de medicamento huérfano al EPI-743 para tratar enfermedades de cadena respiratoria mitocondrial heredadas, padecimientos que afectan a unos 60 mil individuos.
La Ley de Medicamento Huérfano, aprobada en 1982, ofrece incentivos a
empresas para que investiguen tratamientos para enfermedades que afectan a menos de 200 mil individuos en Estados Unidos.
Las enfermedades mitocondriales heredadas son desórdenes genéticos
que comparten como nexo común los defectos en la manera en que las células generan y regulan la energía.
Pueden surgir a través de defectos en genes localizados en el núcleo o la mitocondria. Se ha identificado cerca de 2 mil defectos en el AND nuclear y 200 en el AND mitocondrial, que son patógenos.
Estas enfermedades son clínicamente diversas y hay escaso conocimiento sobre ellas. Pueden afectar virtualmente cualquier sistema orgánico del cuerpo.
Dado que el cerebro y el tejido muscular utilizan una gran cantidad de energía, se ven dramáticamente afectados por estos desórdenes.
A menudo, se presentan con manifestaciones del sistema nervioso central, pero también derivan en una serie de otros síntomas clínicos significativos que abarcan diabetes, insuficiencia cardíaca, renal o hepática, sordera, ceguera y debilidad muscular y fatiga.
La ciencia actual está en la frontera de la medicina mitocondrial. Algunas enfermedades, que antes carecían de una causa conocida, ahora se van definiendo como mitocondriales, en etiología. Es posible que, a futuro, la enfermedad mitocondrial sea parte de otras enfermedades, como en la biología del cáncer.
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